QUÁ TRÌNH PHÁT TRIỂN THUỐC MỚI

Ngay thời điểm này, có hàng ngàn người đang dựa vào thuốc để chữa bệnh. Phần đông các bệnh được chữa trị hoàn toàn, tuy nhiên, vẫn còn những bệnh nan y chỉ có thể điều trị triệu chứng mà không thể giúp bệnh nhân khỏi hẳn. Nhiều người tự hỏi tại sao ngành y tế, các công ty dược lại không tìm ra thuốc mới để chữa trị nhưng ít ai trong số họ biết về quá trình phức tạp và lâu dài để tìm kiếm và phát triển một loại thuốc an toàn cho cộng đồng.

Tham gia vào quá trình phát triển thuốc có rất nhiều nhà khoa học trong nhiều lĩnh vực có liên quan như hóa sinh, độc chất,... Họ hợp tác với nhau trong một thời gian dài, có thể lên đến 12 năm cho một loại thuốc ở trong phòng thí nghiệm đến được tay người bệnh. Trên thực tế, chỉ có 10% thuốc được đem đi thử nghiệm lâm sàng và chỉ một trong số chúng được phép sử dụng cho bệnh nhân. Thuốc mới còn phải trải qua sự kiểm nghiệm nghiêm ngặt của FDA (The Food and Drug Administration) mới được phép lưu hành trên thị trường. Cuối cùng các công ty dược phẩm phải chi trả hơn 1 tỷ đô để đạt được kết quả đó.

Một quy trình phát triển thuốc gồm có các bước cơ bản:

1) Nghiên cứu tiền lâm sàng: - Những nghiên cứu thuốc đầu tiên được thực hiện trong phòng thí nghiệm – nơi các nhà khoa học quyết định vi trùng, vi khuẩn hay vi-rút mới là tác nhân gây bệnh chính. - Sau đó, họ tiếp tục tìm kiếm những triệu chứng bất thường cho cơ thể. - Dựa vào kinh nghiệm của mình, các nhà khoa học sẽ quyết định thêm enzym, cấy tế bào hay chất trong tế bào để tìm ra hoạt chất gây tác động hóa học của bệnh. Các chất này được khảo sát trên máy tính và thử nghiệm trong ống nghiệm để tìm kết quả cuối cùng. - Một khi thử nghiệm thành công, các chất được kiểm tra trên cơ thể động vật sống để xác định những tác dụng mong muốn. - Giai đoạn nghiên cứu tiền lâm sàng mất khoảng 3 năm rưỡi, nếu hoàn thành, các công ty sẽ nộp đơn đăng ký nghiên cứu thuốc mới cho FDA.

2) Quyền nghiên cứu thuốc mới được chấp thuận: Trong vòng 30 ngày, nếu được FDA chấp thuận đơn, các công ty có thể bắt đầu thử nghiệm tiềm năng của thuốc trên người. Quá trình này được gọi là thử nghiệm lâm sàng và có 3 giai đoạn chính.

• Thử nghiệm giai đoạn I:

- Số lượng: 20-80 tình nguyện viên khỏe mạnh.

- Mục đích: nghiên cứu về hoạt động và độc tính tiềm ẩn trên cơ thể người.

- Thời gian: khoảng 1 năm. Nếu thành công thì chuyển sang giai đoạn II.

• Thử nghiệm giai đoạn II:

- Số lượng: thử nghiệm trên 100 - 300 người tình nguyện mang bệnh

- Mục đích: xác định hiệu quả của thuốc và thiết lập liều lượng tối ưu cho thuốc.

- Thời gian: khoảng 2 năm để hoàn thành trước khi chuyển sang giai đoạn III.

• Thử nghiệm giai đoạn III:

- Số lượng: 1000 – 3000 người mang những bệnh cụ thể và được theo dõi chặt chẽ dưới sự giám sát của bác sĩ

- Mục đích: nghiên cứu ảnh hưởng và tìm các tác dụng phụ nếu có của thuốc. Cuối giai đoạn, thuốc cần được xác nhận có hiệu quả và an toàn để hoàn thành.

- Thời gian: khoảng 3 năm nếu thành công.

3) Đơn đăng ký thuốc mới: Sau khi thành công ở cả 3 giai đoạn thử nghiệm lâm sàng, các công ty phải nộp đơn đăng ký thuốc mới với FDA. Công ty phải chứng minh rõ ràng tính hiệu quả và độ an toàn của thuốc, đồng thời phải cung cấp toàn bộ thông tin khoa học trong quá trình nghiên cứu thuốc. FDA có thể mất đến 6 tháng hoặc hơn để xem xét đơn đăng ký.

4) Thuốc được chấp thuận: Nếu thuốc được FDA kiểm duyệt và thông qua, các công ty có thể sản xuất thuốc và cung cấp cho các bác sĩ kê đơn. Công ty dược phẩm vẫn phải chịu trách nhiệm báo cáo định kỳ cho FDA. Trong trường hợp có những tác dụng phụ không mong muốn, FDA có quyền yêu cầu nghiên cứu bổ sung sau khi phê duyệt. Giai đoạn đó được gọi là “thử nghiệm giai đoạn IV” với mục đích tìm xem thuốc có tác dụng phụ lâu dài hay không.

Nguồn bài viết: https://ca-biomed.org/wp-content/uploads/2018/02/FS-DrugDevelop.pdf

#Pháttriểnthuốc